2022.09.07
2022年9月2日，第十一届中国罕见病高峰论坛于上海隆重开幕。本届大会以“初心如一
一路同行”为主题，作为国内历史最久，规模最大，影响力最为深远的中国罕见病领域综合性论坛，汇聚了超过150位医疗行业专家、权威机构人士与医药企业领导者，深度解读《健康中国2030》方针之下，中国罕见病事业的发展现状、战略规划与未来趋势，推进罕见病筛查、诊疗、医保、医药等方面联动发展。
优锐医药 首席运营官 陈晨 出席高峰论坛
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作为大会主办方，蔻德罕见病中心（CORD）是中国罕见病领域极具社会影响力的非盈利组织。优锐医药很荣幸赞助支持本次论坛的成功举办，与CORD一起推动罕见病领域的相关进展，在临床研发项目方向集中协作，并期待在医患教育与社会认知等方面开展更广泛的合作。
2018年5月，国家五部委联合发布《第一批罕见病目录》，标志着从国家政策方针层面对罕见病治疗的发展引导，是中国罕见病事业的重要里程碑。在各方努力之下，我国依然有大量未满足的患者需求。作为一家年轻的公司，优锐医药也加入到罕见病诊疗的生态圈，致力于为我们国家罕见病事业的发展做出贡献。
目前，优锐医药在罕见病治疗领域重点关注“新生儿呼吸窘迫综合征（NRDS）”，致力于解决关键的患者需求。呼吸窘迫综合征的特点是“罕见病、不罕见”，按新生儿发病率1%计算，全国每年的RDS患病人数约为10万人，从绝对发病率来讲属于罕见病范畴，在欧洲和美国已被认定为罕见病，享受相关的优惠政策。而RDS在早产儿的群体中发生率较高，据研究表明，在（<36周的）早产儿中发生率高达16%，在更小的早产儿中的发生率更高，所以也是临床上“不罕见”的罕见病。
相较很多罕见病“难诊难治”，RDS集中在早产儿群体，容易锁定。同时，RDS治疗手段明确，通过外源性肺表面活性物质（PS）补充的替代治疗，可有效地救治早产儿。现行的治疗手段，给药方式主要通过侵入式的插管注入，易对新生儿的气道造成不可逆的损伤，导致可能的并发症与长期的生活质量影响，同时对医护人员的操作要求非常高。
高薇薇
广东省妇幼保健院新生儿呼吸专科主任
在治疗方面，我们目前仍然是面对着一些挑战的。五年前，PS的给药方法仍然局限于气管插管，然后再气道里面给药，这样的方法对孩子是有一定损伤性的，增加了患儿有创机械通气的几率，也增加了孩子出现如支气管发育不良等并发症的风险。
现在最新的治疗方法就是雾化吸入，它可以说是最无创的一种治疗方法了，这种专利技术可以把肺表面活性剂通过鼻腔无创对患儿进行给药，不需要进行气管插管或者喉镜，就可以把药给到患儿。这是一种非常新的方法，目前即将进入临床三期的研究阶段。
优锐医药与Aerogen Pharma合作的创新药械联合产品AeroFact™，通过创新的雾化经鼻吸入方式，将肺表面活性物质递送到患儿体内，通过精准控制液滴粒径，成功提升药物的递送效率，极大地提升了患儿的存活率与生存质量。AeroFact™已经获得美国FDA快速通道与孤儿药认定，以及欧盟药物管理局（EMA）的孤儿药认定。
Aerogen Pharma 首席科学官 Jim Fink 担任分享嘉宾
肺表面活性剂问世已经有30年，它在减低因新生儿呼吸窘迫综合征导致的死亡率方面效果极佳。然而目前肺表面活性剂用于新生儿呼吸窘迫综合征治疗的给药方式仍然停留在给婴儿进行气管插管并小剂量灌注药物。此种给药方式需要医疗人员有相关的专业培训，通常也需要使用麻醉镇静和呼吸机；这些治疗手段往往容易引起患儿的不良反应以及肺部炎症。因此，相较于插管滴注的给药方法，将药剂雾化为小颗粒让患儿吸入无疑是最佳的一种非侵入式给药方式。”
优锐医药首席运营官陈晨出席峰会论坛，他表示：“罕见病领域的工作需要整个社会的力量，生态圈的各组成部分都需要贡献自己的力量。从医药公司的角度，我们在积极探索高效的创新，将世界领先的治疗手段引进到中国和亚太，惠及广大患者。优锐与Aerogen Pharma的合作就是立足于高效创新。将一个成熟的药品，通过独特创新的给药方式，更加高效精准地解决临床关键而未满足的患者需求。”
关于AeroFact™
AeroFact™是一种经鼻吸入的牛肺表面活性剂给药系统，结合了成熟的牛肺表面活性剂Alveofact® (Lyomark Pharma GmbH，德国)和采用Aerogen Pharma的新一代“PDAP™”输送技术和触屏控制界面的精确和高效的经鼻输送系统。由于肺表面活性剂具有技术难度的物理特性和治疗早产儿患者的固有困难，以气雾形式将该药物通过早产儿鼻腔向肺输送非常挑战，但是Aerogen集团通过其全球领先的具有专利保护的气雾发生器（PDAP）技术成功实现了增强型的技术突破(www.aerogen.com)。AeroFact™将全面减少镇静剂、有创插管与机械通气的使用，彻底改变现有的表面活性剂治疗方法所带来的对于早产儿慢性肺部疾病加重等不良影响。
2021年，优锐医药与Aerogen Pharma公司建立跨国合作模式，将用于治疗新生儿呼吸窘迫综合征（RDS）的创新药械AeroFact™成功引进大中华区域，致力于提供NRDS治疗新标准，为极其弱小的婴儿患者提供非侵入性的治疗来解决关键而未满足的医疗需求。
关于蔻德罕见病中心（CORD）
蔻德罕见病中心（CORD） 成立于2013年，由黄如方先生发起成立，是一家专注于罕见病领域的非营利性组织。本中心致力于增进罕见病患者群体、罕见病组织、医学机构、医药企业和政府部门等各相关方的交流与合作，患者社群孵化和赋能，加强社会公众对罕见病的了解，提高患者的罕见病药物可及性，推动医患交流及科研转化，开展罕见病领域国际交流合作，促进中国罕见病事业发展。
关于优锐医药
优锐医药是一家以患者为中心、注重创新的生物制药公司，拥有成熟的商业化产品及全球创新药管线，主要专注于呼吸、疼痛管理、急诊用药和妇儿领域。优锐医药致力于解决大中华和亚太地区尚未满足的关键医疗需求。
通过与全球领先的生物制药公司合作，优锐医药已经在呼吸系统与疼痛管理方面建立了顶尖的研发后期管线组合，并在急救护理与缺铁性贫血方面建立了商业化产品组合，同时保持自我持续的商业运营。
参考文献
1. Scientific Reports Nature Research | (2019) 9:19863 | https://doi.org/10.1038/s41598-019-56101-x
*声明：本文涉及的产品及适应症并未全部在大中华区域获批，优锐医药不推荐任何未被批准上市的药品器械使用。
